На фоне отсутствия эффективных методов лечения больных с синдромом Ретта обращает на себя внимание сообщение американских ученых, которые начали полномасштабные клинические исследования по определению эффективности мекасермина при терапии СР.
Сотрудники Бостонской педиатрической клиники (Boston Children’s Hospital) сообщают о завершении фазы I клинических испытаний мекасермина (инсулиноподобный фактор роста 1, IGF-1), в которых принимали участие более 10 детей, страдающих синдромом Ретта (СР).
Авторы сообщают, что ими получены предварительные, но убедительные доказательства возможности лечения этого заболевания с помощью чИФР-1.
В фазе I принимали участие 12 девочек с мутацией гена MECP2 (у 9 участниц диагноз «синдром Ретта» был подтвержден клинически).
Задачей этого этапа испытаний было определение безопасности мекасермина при его применении у пациентов детского возраста.
Все больные переносили прием мекасермина хорошо, что позволило авторам исследования практически сразу перейти к фазе II испытаний с участием уже 30 детей (девочек) в возрасте от 2 до 10 лет, у которых СР находится в стабильной фазе.
Промежуточные результаты испытаний фазы II позволяют исследователям утверждать, что терапия СР инсулиноподобным фактором роста 1 является новым, перспективным направлением, требующим всестороннего и тщательного изучения и оценки.
Сразу же после завершения фазы II начнется следующий этап испытаний с бóльшим количеством участников.
«Мы надеемся, что полученные нами результаты помогут улучшить качество жизни больных СР и облегчить решение повседневных задач, стоящих перед их родными», – отмечает один из соавторов исследования профессор Уолтер Кауфман (Walter Kaufmann).
