Американские ученые из Пресвитерианского госпиталя Нью-Йорка сообщили об успешном завершении очередного этапа клинических испытаний генной терапии болезни Паркинсона. В исследовании приняли участие 45 пациентов.
Лечение основано на введении в субталамическое ядро мозга пациентов безвредного аденовируса, несущего ген, кодирующий фермент декарбоксилазу глутаминовой кислоты (GAD). Данный фермент контролирует выработку гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК), которая служит для подавления гиперактивности нейронов.
Именно недостаток ГАМК ведет к развитию тремора, нарушению координации движения и другим симптомам болезни Паркинсона. Ученые исходили из того, что введение дополнительных копий гена, которые отвечают за синтез ГАМК, сможет нормализовать работу отделов мозга, контролирующих моторные функции организма.
Первый этап исследования прошел в 2007 году. Его целью было показать безопасность данной методики для пациентов. На втором этапе исследователи оценивали не только безопасность терапии, но и ее эффективность. Они использовали двойной слепой плацебо-контролируемый метод, в нем ни участники эксперимента, ни сами ученые не знали, какое именно лечение получал пациент (препарат или плацебо). В результате эксперимента генную терапию получили 22 участника. Наблюдение за пациентами продолжалось в течение 6 месяцев после введения препарата. После чего все участники опыта прошли стандартный тест на оценку двигательных способностей. Обнаружилось, что у тех пациентов, которые получали генную терапию, моторные функции улучшились в среднем на 23 процента. Среди пациентов контрольной группы улучшение моторики составило в среднем 12,7 процента.
Ученые считают, что полученные результаты говорят о безопасности и эффективности предлагаемого метода лечения болезни Паркинсона. Однако этих данных не достаточно, чтобы оценить эффективность данной методики в сравнении с другими методами лечения.
