Клинические испытания впервые убедительно подтвердили эффективность генной терапии в лечении болезни Паркинсона, сообщает BBC. Это открывает новые перспективы в борьбе с тяжёлой болезнью, поражающей пожилых людей.
Непосредственной причиной развития болезни Паркинсона является недостаток химического вещества под названием GABА в особой зоне головного мозга – субталамическом ядре. Как следует из статьи в медицинском журнале The Lancet Neurology, авторы эксперимента вводили в эти клетки с помощью специально созданного вируса ген, стимулирующий выработку GABА с помощью энзима GAD. Результаты оказались обнадёживающими: у прошедших подобное лечение пациентов с болезнью Паркинсона на поздних стадиях моторика восстанавливалась на 23,1%. Больные из контрольной группы, которым вместо настоящего лекарства давали плацебо, продемонстрировали только 12,7% восстановления.
Авторы публикации отмечают, что их достижение сулит прорыв в методах лечения тяжёлой болезни. Профессор Николас Мазаркис (Nicholas Mazarakis) из Имперского колледжа в Лондоне, Великобритания, соглашается с коллегами, называя их результаты «очень вдохновляющими».
Болезнь Паркинсона – хроническое прогрессирующее дегенеративное заболевание центральной нервной системы. Болезнь возникает тогда, когда разрушаются допаминовые нейроны мозга. Это приводит к двигательным нарушениям, постепенному снижению мотивации, энергии больных, к снижению способности испытывать положительные эмоции (ангедония), ослаблению памяти, уменьшению интеллектуальной продуктивности, обучаемости и органическому слабоумию (деменции).
В одном только Соединённом Королевстве болезнью Паркинсона страдают 120 тыс. человек, и каждый год в стране диагностируются около 10 тыс. новых пациентов. В России, по разным данным, насчитывается от 117 тыс. до 338 тыс. больных болезнью Паркинсона, которая после деменции, эпилепсии и церебрососудистых заболеваний является наиболее частой проблемой пожилых людей.
Как рассказывал «Вокруг света», учёные уже достаточно давно пришли к выводу, что в развитии болезни Паркинсона виноваты гены. Серия открытий в этой области подготовила почву для развития методов генной терапии. Их тестирование началось ещё в 2007 году, однако столь убедительные результаты для пациентов с поздней стадией болезни получены впервые. Клинические испытания являются необходимыми для запуска лекарства в массовое производство.
