Ген, связанный с болезнью Альцгеймера, впервые был нейтрализован в клетках человеческого мозга американскими учеными. Специалистам удалось «отключить» белок, связанный с геном apoE4, который повреждает нервные клетки, приводя к развитию деменции. Исследователи надеются, что данный прорыв может проложить путь для разработки лечения, которое позволит остановить распространение нейродегенеративного заболевания. При этом медики подчеркивают, что терапия, которая оказывается успешной в лаборатории или в испытаниях на животных, часто терпит неудачу при тестировании на пациентах.
Наличие одной копии гена apoE4 удваивает риск развития болезни Альцгеймера, в то время как две копии гена увеличивают этот риск в 12 раз. Примерно каждый четвертый человек имеет ген apoE4, говорят медики.
В ходе испытаний исследователи проанализировали нервные клетки, пожертвованные пациентами с болезнью Альцгеймера. Все пациенты имели две копии гена apoE4. Клетки этих людей сравнивались с образцами клеток людей, которые не имели гена apoE4. Полученные результаты показали, что наличие гена apoE4 вызывает повреждение головного мозга, но его можно избежать, нейтрализуя ген. Соединение, которое «отключает» белок, связанный с геном apoE4, на сегодняшний день было проверено только на клетках в лаборатории, и ученые работают над модификацией данного соединения, чтобы его можно было тестировать на пациентах.
«Успехи в разработке лекарств от болезни Альцгеймера в течение последних 10 лет в значительной степени разочаровывают, – говорит ведущий автор исследования Ядун Хуанг. – Многие препараты эффективно работают на мышах, но до сих пор не могут успешно пройти клинические испытания. Одна из проблем в этой области заключается в том, что мышиные модели заболеваний плохо имитируют человеческие заболевания».
